books examples of selected diseases
If you do not find what you're looking for, you can use more accurate words.
أمثلة لأمراض مختارة (Info)
التليف الكيسي
في الثمانينيات، نادرًا ما تجاوزت حياة الأشخاص المصابون بالتليف الكيسي بداية سن المراهقة. أحدثت أدوية مثل دروناز ألفا وتوبراميسين، والذي طُور كلاهما بمساعدة من الأو دي إيه، ثورةً في علاج مرضى التليف الكيسي من خلال تحسين جودة حياتهم بشكل كبير وإطالة متوسط العمر المتوقع لهم. غالبًا ما يعيش مرضى التليف الكيسي حاليًا حتى الثلاثينيات وبعضهم حتى الخمسينات من العمر.
فرط كوليسترول الدم العائلي
ذهبت جائزة نوبل في الطب لعام 1985 إلى باحثين بسبب عملهما المتعلق بفرط كوليسترول الدم العائلي، والذي يسبب زيادة كبيرة وسريعة في مستويات الكوليسترول. أدى بحثهم هذا إلى تطوير أدوية الستاتين التي أصبحت حاليًا شائعة الاستخدام لعلاج ارتفاع مستوى الكولسترول في الدم.
مرض ويلسون
طُور البنيسيلامين لعلاج مرض ويلسون، وهو مرض وراثي نادر يمكن أن يؤدي إلى تراكم النحاس في الجسم لدرجة مميتة. في وقتٍ لاحق وُجد أن هذا الدواء فعال في علاج التهاب المفاصل. يخضع التتراثيوموليبدات ثنائي الكولين حاليًا للفحص ليكون علاج لمرض ويلسون.
التنكس العصبي المرتبط بالفوسفوليباز 2جي6
في عام 2017، منحت إدارة الغذاء والدواء آر تي 001 تسمية الدواء اليتيم في علاج التنكس العصبي المرتبط بالفوسفوليباز 2جي 6(بّي إل إيه إن).
