كتب واجهات بحث
اذا لم تجد ما تبحث عنه يمكنك استخدام كلمات أكثر دقة.
توجيهات البحوث (معلومة)
يدرس الباحثون حاليا علاج إنزيمي تعويضي لحالات LSDs مثل مرض ولمان. ويشمل العلاج الإنزيمي التعويضي الاستعاضة بالإنزيم المفقود في الأشخاص الذين يعانون من نقص أو انعدام إنزيم معين. وقد تم تطوير إصدارات اصطناعية للإنزيمات المفقودة وتستخدم لعلاج الأشخاص الذين يعانون من امراض LSDs أخرى بما في ذلك مرض فابري ومرض قوثر بنجاح. كما تجرى دراسة لعلاج جيني كنهج آخر محتمل لمعالجة امراض LSDs. تستبدل الجينات المعيبة الموجودة في المريض في العلاج الجيني بجين عادي لتمكين إنتاج الإنزيم النشط ومنع تنمية وتطور المرض. ونظراً للنقل الدائم من الجينات العادية القادرة على إنتاج إنزيم نشط في جميع أماكن المرض. ويعد هذا النوع من العلاج نظرياً الأكثر احتمالاً إلى “معالجة" المرض وعلى الرغم من ذلك توجد العديد من الصعوبات التقنية التي يجب حلها قبل نجاح العلاج الجيني في وفتنا الحالي.
تطلب شركة سيناجيفا بيوفارما ليكسينغتون بولاية ماساتشوستس من المرضى المشاركة في التجارب السريرية والتي تجرى لتقييم العلاج الإنزيمي التعويضي لنقص الليباز الحمضي في الجسيمات الحالة.
