كتب future directions for the disease
اذا لم تجد ما تبحث عنه يمكنك استخدام كلمات أكثر دقة.
توجهات مستقبلية للمرض (معلومة)
أساليب العلاج التي تم ذكرها سابقا هي نقطة بداية للتعامل الشخصي مع المرض على أساس طبي. مع ذلك، فمن المتوقع أن تتطور هذه المعلومات إلى أساليب علاجات مستجدة يتم تجربتها في المختبرات ومع الوقت الوصول إلى مرحلة التجارب السريرية. يعطي ملف شامل لتجارب مختبرية ونماذج حيوية كاملة لمتلازمة زلويغر الأساس للتجارب المختبربة. تعد خلايا المرضى المزروعة، كخلايا الجلد الليفية، طريقة قيمة لفحص العلاجات الدوائية في المختبر. حديثا، تم إعادة برمجة الخلايا الليفية المستمدة لمرضى متلازمة زلويغر إلى خلايا جذعية محفزة تتمايز إلى نماذج خلايا عصبية وخلايا كبد تستخدم في فحوصات الأدوية. يوجد عدة نماذج فئران تم تعديل جينات PEX لديها ليكون لديها خلل في تصنيع البيروكسيسومات، بالإضافة إلى ذلك، يوجد بعض الكائنات كاللافقاريات، الديدان، ذباب الفاكهة، وبعض أنواع الأسماك التي تم تعديل جينات PEX لديها أيضا، مما أتاح مجالا لتجربة علاجات جديدة للمرض على نطاق كائن حي كامل.
إن مبادئ طرق العلاج التي يتم السعي ورائها لعلاج المرض تعتمد على فحص عدة مواد كيميائية تساعد على تصنيع البيروكسيسومات وتلعب دورا في أداء وظائفها، بالإضافة إلى طرق علاج جينية وخلوية. أظهرت فحوصات السائل المنوي أن مركب البيتائين له دور كتشابيرون الذي بإمكانه أن بساعد على تجميع البيروكسيسومات في خلايا مرضى متلازمة زلويغر. وأظهرت تجارب أدوية محتملة للمرض أن مركب الأرجينين قد يعمل أيضا كتشابيرون للبيروكسيسومات. التقدم في العلاج الجيني كأنظمة نقل الجينات باستخدام الفيروس المتعلق بالغدة الكظرية (AAV) بإمكانه أن يوفر أملا في علاج أمراض وراثية كثيرة من ضمنها متلازمة زلويغر. نجاحات عدة في علاج مرض ليبر اموريسس الخلقي (LCA)، والذي هو مرض نادر يصيب العين، باستخدام نقل الجينات، قد تكون ذات أثر على علاج مرض زلويغر. بدأت تجارب نقل الجينات باستخدام فيروس AAV9 على نماذج فئران مصابة بالعمى إثر ضمور شبكية العين نتيجة متلازمة زلويغر. بما أن متلازمة زلويغر هي مرض يصيب الجسم كله، فإن العلاجات بنقل الجينات تهدف لإصلاح أعضاء مختلفة من الجسم، مع ذلك، فإن أهم عضوين في تجارب نقل الجينات لدى المرضى هما الجهاز العصبي المركزي والكبد. وأيضا، بدأت دراسات لنقل خلايا جذعية مكان الخلايا المتضررة لدى مرضى متلازمة زلويغر.
